今年 3 月，Nature刊登斯隆凯特林癌症纪念中心透过 CRISPR/Cas9 建构强效 CAR-T 细胞的研究论文，确认 CRISPR/Cas9 技术能搬运 CAR 基因到 T 细胞基因组之中的特定位点之上。这种精确的方法能越来越强壮地建构出 CAR-T 细胞，让它杀害肿有害的瘤细胞。
要明白，人体之内适用抗原，假如将具有全新的 DNA 或是 RNA 遗传物质的基因搬运到人体受损组织之中，抗体便会杀害这些基因。因此除使用CRISPR 展开基因编辑，科学家们有一个不懈的方向，便是予 DNA 或是 RNA 遗传物质包一个外壳，让它们免受人体抗体的侵害，进而将这些遗传物质逐出特定的人体受损组织或是器官，因而作为这个外壳保护套的是特定病毒。
目前，科学家的研制出一种叫AAV。这是为什么呢，或许赞赏是由于这种病毒有过“毒”之处了。和其它可做遗传物质保护套的病毒相对。这种基因编辑方法目前也于探险之中，由于逆转录病毒的整合具备随机性，假如引发原癌基因的激活引起癌症，那麽它的安全性把受质疑。因此，找寻特异、有效修缮的靶向工具于基因治疗领域之中倍受关注。
不管怎么说，基因编辑技术的发展是医学领域分析的一小突破。和传统基因治疗方法相对，基因编辑技术高于基因组水平之上对于 DNA 序列展开改造，进而修缮基因缺陷或是变化细胞功能，使完全医治白血病、艾滋病与血友病等恶性疾病也能进行治愈。
基因组编辑将如何用于治疗癌症？会有用吗?基因编辑对癌症的治疗是非常有用的。基因编辑治疗癌症主要包括直接杀灭和间接杀灭两种方法治疗。
基因编辑技术的产生。该技术是一种通过程序化的人工核酸酶对基因组DNA序列进行改造的遗传操作技术。该技术是美国遗传学家通过基因打靶技术实现了基因组的定点修饰。实验最初是用于小白鼠的胚胎干细胞中，并成功完成了基因编辑工作。
癌症的原因。癌症是危害人类健康的主要疾病之一，癌细胞的基因组非常复杂，含有多种基因突变，包括点突变，染色体重排，染色体增加或者减少等，最终导致原癌基因激活或者抑癌基因失活性，细胞的生长失去了控制。当原癌基因表达的蛋白质是细胞正常状态下所必须的，如果这类基因发生突变，就会导致相应的蛋白质活性过强，随后引起细胞的无限增值。抑癌基因所表达的蛋白质是抑制细胞的增长的，如果这类基因突变会，就会导致相应的蛋白质活性减弱，并失去活性，导致细胞生长失去控制，从而出现细胞癌变。
基因编辑技术治疗癌症。对癌症产生的原因完全认识后，就可以采用基因编辑治疗癌症。目前治疗癌症有两种主要方式，第一种是直接攻击癌细胞中的关键基因。首先科学家会对识别出癌症中的免疫逃逸基因，随后对T细胞进行工程修饰来灭杀癌细胞。另外一种是间接的编辑免疫细胞，通过该细胞攻击癌细胞。免疫细胞是人体内的重要细胞，但是免疫细胞在人体很难进化，所以只能通过人工干扰。直接根据某种癌症细胞的DNA序列，测算出免疫细胞的基因编码，随后改变人体内免疫细胞的编码，从而让人体对癌细胞产量了抗体细胞，从而达到杀灭的目的。
β细胞是人体的胰岛素“工厂”。它们对升高的血糖作出反应，分泌出胰岛素，向肌肉细胞发出信号，以吸收并利用血液中的葡萄糖。
糖尿病患者的β细胞往往不能产生足够的胰岛素：对于2型糖尿病患者而言，是由于β细胞随着时间的推移而功能下降。对于1型糖尿病患者而言，是由于自身免疫系统发生故障，并攻击、损坏了β细胞。
在一些糖尿病患者中，β细胞衰竭是基因缺陷所导致的结果。在过去的十年里，研究人员发现基因代码中的少数几个地方，一旦发生微小的错误就会干扰身体感应或产生胰岛素的能力。其结果就是医学上所说的“单基因糖尿病”。
这种单基因突变导致的糖尿病远比人们所知的要多。美国纽约哥伦比亚大学Naomi Berrie糖尿病中心的干细胞生物学家Dieter Egli博士指出，大约1%到5%的糖尿病患者属于单基因糖尿病，在全球范围内这个数字以百万计，因此“单基因糖尿病”并不是一种罕见的疾病。
几十年来，替换失去功能的β细胞一直是治疗所有类型糖尿病的“圣杯”（注：代指具有神奇能力的事物）。研究人员已经尝试了从移植胰腺到植入β细胞的多种方法，但是，这些手术的成本很高，因为它们是外来器官、细胞，身体会排斥它们，控制这种免疫排斥反应需要借助强大的免疫抑制药物，或是用某种方法将所移植的β细胞“封装”起来，以瞒骗过自身免疫系统。
由于单基因糖尿病是单一基因缺陷或突变的结果，新的基因技术为单基因糖尿病患者提供了治愈的希望，甚至一些2型糖尿病患者也有望获得治愈。在美国糖尿病协会（American Diabetes Association，ADA）的资助下，Dieter Egli博士和他的科研团队正在进行单基因糖尿病的研究，特别是对于一些出生时或出生不久后身体就不能产生胰岛素的病例，他们制造出干细胞，借由干细胞再制造某些特定的人体组织，包括β细胞、神经组织等。
然后，他们使用了一种名为“CRISPR-Cas9”的尖端技术，来修复那些阻止β细胞正常工作的基因错误 [1] 。在过去的一年里，这项研究取得了可喜的成果，他们已经能够纠正干细胞的突变，使β细胞重新产生胰岛素。
下一步预期，可将经过修正的 β细胞 重新植入患者体内。因为它们来源于患者自身的细胞，所以可以被身体接受而不需要应用免疫抑制药物，植入后预计能像正常β细胞那样对血糖水平做出反应，并且产生胰岛素。
然而，基因编辑所依托的科学技术太前沿了，以至于还没有被美国食药监局（FDA）批准用于人体试验。为了观察新的β细胞是否能起作用，Dieter Egli博士将修正后的人类β细胞植入β细胞受损的实验动物体内。人们欣喜地看到，通过将β细胞移植到小鼠体内，可以保护缺乏 β细胞 的小鼠免于罹患糖尿病。
Dieter Egli博士说，如果能将修正后的β细胞安全地植入患有单基因糖尿病的人体内，那就相当于治愈了糖尿病。
在基因编辑技术应用于人类之前，还有很多工作要做。一些研究者担心，用于编辑基因突变的技术可能会在其他地方引起意想不到的“偏离目标”的影响。Egli博士表示，“利用老鼠模型是一个很好的开始，但是只有在人类身上进行尝试，我们才能最终得到答案。”
即使Egli博士和其他领域的研究人员能够证明这种基因治疗是安全的，与试纸、血糖仪和胰岛素注射相比，要获得好的成本-效益比，可能还需要一些时间。虽然到那时，患者不再需要支付胰岛素、口服降糖药和其他血糖管理用品的费用，但预计个性化干细胞治疗也可能会花费每位患者数万美元，甚至更多。
据了解，目前在国内也有一些学者在进行相关研究 [2] 。因此，笔者愿意乐观地相信，随着研究的深入、技术的成熟和普及，这种可能会治愈糖尿病的新疗法将会有走出实验室、走近你我身边的那一天。让我们一同拭目以待，继续关注来自这一领域的好消息吧！
参考文献：
[1] Hasegawa Y, Hoshino Y, Ibrahim AE, et al. Generation of CRISPR/Cas9-mediated bicistronic knock-in Ins1-cre driver mice[J]. Exp Anim, 2016，65(3):319-327.
[2] 曹曦，宋丽妮，张怡尘，等. 应用CRISPR/Cas9技术制备MrgD基因敲除小鼠模型[J]. 首都医科大学学报，2018，39（4）：517-521.
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